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Estudio realizado por científicos del Reino Unido, trata exitosamente la hemofilia con terapia genética que remplaza gen defectuoso por gen intacto.

Una inyección podría curar la hemofilia
Una inyección podría curar la hemofilia

Un grupo de científicos investigadores del Reino Unido, utilizó terapia genética para tratar exitosamente a 6 pacientes con hemofilia B. El tratamiento consistió en la aplicación de una inyección con un gen intacto que remplazó al defectuoso mediante un virus modificado.

La hemofilia es una enfermedad genética que se da fundamentalmente en hombres e impide que la sangre coagule a causa de un gen defectuoso. Los hemofílicos pueden sufrir hemorragias internas de manera espontánea y el sangrado articular produce mucho dolor, debilidad y dificultades de movimiento. Si no se trata su desenlace puede ser fatal y de avanzarse más en la investigación, esta sería la primera enfermedad que podría tratarse con terapia genética.

En anteriores estudios con terapia genética para el tratamiento de hemofílicos, se logró mejorar la coagulación solo por un corto tiempo, unas semanas.

En esta línea, el doctor Ronald Crystal, presidente de medicina genética en la Universidad de Medicina Weill Cornell en Nueva York, señaló:

Creo que este es un avance magnífico en el campo. Es una buena lección en términos de no darse por vencido cuando hay buenas ideas.

La investigación fue publicación en The New England Journal of Medicine y también presentada en San Diego en una conferencia de la Sociedad Estadounidense de Hematología
El virus modificado que transporta la información correcta del gen que produce el “factor IX”, agente de coagulación, fue realizado por investigadores del Hospital de Investigación Infantil St. Jude en Memphis.

Los pacientes participantes del estudio, fueron tratados con el virus por un equipo dirigido por el Dr. Amit C. Nathwani del University College de Londres, en Inglaterra y controladas sus reacciones autoinmunes por investigadores del Hospital Infantil de Filadelfia.

Una inyección fue suficiente para que los 6 pacientes produjeran cantidades pequeñas de “factor IX”. En 4 de ellos alcanzó como para suspender el tratamiento que veían realizando y en los dos restantes para disminuir la frecuencia del mismo.

Pasados 22 meses del comienzo de la terapia genética, los organismos de los pacientes continúan produciendo “factor IX”.

La Dra. Katherine A. High, del Hospital de Niños de Filadelfia señaló:

(…)la nueva terapia ha funcionado, porque el virus de la entrega se había hecho más eficiente y porque el equipo de investigación había tratado a los pacientes con esteroides para suprimir el sistema inmunitario ataca al virus.

Los investigadores señalaron que esta nueva terapia genética aún necesita ser experimentada en más pacientes para ser confirmada o no su efectividad.

Comments

hola soy de argentina, yo soy hemofilico y me gustaria que se pueda curar la hemofilia , es muy dolorosa y me gustaria se paciente del tratamiento.

Hola soy de ciudad valles San Luis Potosí y tengo hemofilia tipo B me encantaría recibir ese tratamiento y tener una vida normal

TENGO 2 HIJOS CON HEMOFILIA TIPO A , NOS GUSTARIA QUE TAMBIEIN SE LES DIERA ESA OPORTUNIDAD A LAS PERSONAS CON DEFICIENCIA FACTOR 8 LOS NINOS TIENEN 5 Y 2 ANOS SOMOS DE ZACATECAS

HOLA TENGO UN HIJO DE 1 AÑO DE EDAD, CON HEMOFOLIA A GRAVE.
MI UNICO SUEÑO ES DESPERTARME UN DIA Y QUE MI NIÑO PUEDA JUGAR CON LOS DEMAS NIÑOS SIN MIEDO A QUE SE DE UN GOLPE Y TENER QUE IR AL HOSPITAL, ME GUSTARIA RECIBIR INFORMACION, SI EXISTE CURA DE LA HEMOFILIA A O EN QUE AVANCES SE ENCUENTRAN HOY

hola a todos yo se que cuando tenemos un hijo con esa enfermedad se siente uno como papa mal realmente¡les doy un tip existe el JUGO DE PASTO DE TRIGO denlo a sus hijos ayuda mucho a que los episodios de hemorragias no sean tan seguidos ya LO PROBE Y SI FUNCIONA mi correo por si tienen dudas toni.1710@hotmail.com

Hola tengo un nene de 3 añitos, nacio con hemofilia A Severa, gracias a un tratamiento con medicina cuantica su nivel ahora es leve. Hemos buscado alternativa, mientras medicamente aun no existe probada una cura.
Lo comparto por que se que como papás buscamos alternativas para que ellos crezcan sin sufrimientos.
les dejo mi correopor si desean informacion otn06@hotmail.com

Hola soy una persona de 40 años presento emofilia tipo b si real mente asixte esa terapia no tarden en sacarla es una enfermedad muy dolorosa y el trtamiento es muy caro y en mexico solo lo pueden administrar en el seguro social y si no eres derecho aviente te lo niegan es lo k deberian boltear los ojos nuestro presidente y gobernadores para tener el tratamiento en todos loa hospitales vivi en atizapan de zaragoza edomex

Hola soy de Venezuela, tengo 42 años y no pierdo la esperanza que llegue ese GRAN día, tengo hemofilia A, es muy dolorosa y dependemos muchas veces de un tercero para simplemente colocarnos los zapatos, por favor, estoy dispuesto a recibir el tratamiento si necesitan de un voluntario

hola soy rony papa de un hijo de 3 años con hemofilia tipo A vivimos en panama si alguien conoce como hacer para la cura por favor díganme se lo voy agradecer

hola soy santiago de argentina de 20 años hemofia A SEVERA tengo toda la fe del mundo y la esperansa de que salga la cura absoluta,hasta el dia de hoy me cuesta aceptar mi enfermedad NO LA ACEPTO!de chico me costaba mucho poder entender por que yo no podia hacer lo mismo que hacian mis amigos por ej jugar a la pelota etc sufri mucho de chico pero con el tiempo me di cuenta de muchas cosas si dios quiso que seamos hemofilicos es porque ai algo guardado para nosotros,yyy ojala salga la cura absoluta muy pronto ese dia vamos a estar todos muy,pero muy felices!!siempre soñVOLUNTARIOe con un dia levantarme,prende la tv y que diga que salio la cura para la hemofilia,pero bueno no pierdo la esperansa que ese dia va a llegar!! ESTOY TOTALMENTE DISPUESTO A RESIVIR ESE TRATAMIENTO SI NECESITAN VOLUNTARIO les dejo mi e-mail por si quisieran comunicarse conmigo santiagoguzman1994@gmail.com

HOLA MUCHO GUSTO, SOY VOLUNTARIO EN LA ASOCIACION NIRAGUENSE DE HEMOFILIA, TENGO DOS HERMANOS CON HEMOFILIA A SEVERA, LOS QUE YA TIENEN DAÑADAS SUS ARTICULACIONES ES INPORTANTE LA LABOR QUE ES USTEDES ESTAN REALIZANDO Y ME GUSTARIA TENER ESE TRATAMIENTO EN NICARAGUA PARA NUESTROS PACIENTES.

hola soy de Perú de la provincia de cajamarca tengo un hermano de 30 años que sufre con hemofilia y es muy triste verlo a si por que el sufre mucho quisiera ayuda para ayudarlo

hola.soy madre de un hijo con hemofilia tiene 5 años y rogamos a Dios por una cura para la enfermedad..deseamos que esos avances sean difundidos y podamos tener acceso a esa inyección..vivimos en Honduras y todo el año 2014 estuvimos sin medicamento haciendo uso de oraciones hielo y analgésicos para calmar el dolor..pero tenemos la esperanza que tendremos una cura..que Dios bendiga todas las personas que están alrededor de las investigaciones científicas.

Me encantaria q icieran LA prueva con pasientes De Guatemala soy pasiente emofilico y megustaria desperate De este sue no

Hola soy carlos ya an pasado 3 años y no sea sabido nada de la terapia yo dia condia dia le pido a dios y alos medicos k pronto nos den lanoticia del logro dela terapia y ya se pueda administrar y no se kede en solo palabras k nos emosionan se k para los cientificos k yeban acabo el tratamiento no es facil al menos denos una esperansa y no se kede solo en palabras

Hola tengo un hijo con hemofilia A sevara en México es un poco difícil tener una prifilacxis y eso ASE a un mas difícil la enfermedad yo sueño con ver feliz a muy hijo por favor ellos también tienen derecho a una cura si algún día la hay cuenten con mi hijo para voluntario y sino por lo menos informe nos ya que nosotros como papas seremos capas de mover cielo y mar con tal de que ellos lo puedan recibir gracias.

soy padre de dos hijos de 8 y 10 años, diagnosticados con hemofilia A severa, siempre me preguntan porque no pueden jugar igual que los otros niños del barrio y es darle la misma respuesta no pueden por su deficiencia, como podemos vincularlos al programa, gracias por su colaboración.

HOLA SOY AYDEE DEL PERU Y TENGO UN HIJO CON HEMOFILIA B SEVERO MI MAYOR SUEÑO ES VER A MI HIJO FELIZ, HOY TIENE 15 AÑOS LA ETAPA MAS DIFICIL DE SU VIDA ME ENCANTARIA QUE ESE TRATAMIENTO DE HAGA REALIDAD Y COMO HAY MUCHOS OTROS NIÑOS MUEREN A CAUSA DE NO RECIBIR EL TRATAMIENTO.

hoy en dia todos los hemofilicos segimos esperando ese dia tan esperado y con las ilusiones k nos an dado con esa notisia pero a hora me resicno al no saver mas de sus logros solo nos dieron falsas esperanzas de octener el tratamiento se k es tardado y nesesitan de mas tienpo pero para los k la padesemos no nos importa si es parsial o total hurge k nosde una ezperanza de k mañana sea notisia en todo el mundo que se logro exitosamente la cura dela hemofilia talvez yano para mi sino por todos los niños k la padesen puedan ser como todos los niños sanos y puedan aser su vida normal

hola, soy mamá de un pequeño de 1 año y 4 meses, tengo una gran parte de mi familia con hemofilia... me gustaría saber si existe alguna cura para esta enfermedad, o algun adelanto en cuanto a su tratamiento. Soy de Chile, al menos aqui en los hospitales no se niega tratamiento. pero si hay algun adelanto ya sea en otro pais que no sea en chile avisemen... es muy triste tener familiares con este tipo de enfermedad

Hola mi esposo Refugio también es hemofilico tiene 48 y ha sufrido demasiado por esta enfermedad vivimos en Estados Unidos pero por no tener papeles legales no puede tener medicina la verdad sufrimos mucho toda nuestra familia quisiera que hubiera un alivio a esta enfermedad para todos lo que la padecen y las familias que deseamos verlos sanos .

Tengo un hijo de 2 años con hemofilia A severa, quisiera tener informacion sobre esto y poder mejorar su calidad de vida. Muchas Gracias. Saludos coordiales

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