Una inyección podría curar la hemofilia
Una inyección podría curar la hemofilia

Un grupo de científicos investigadores del Reino Unido, utilizó terapia genética para tratar exitosamente a 6 pacientes con hemofilia B. El tratamiento consistió en la aplicación de una inyección con un gen intacto que remplazó al defectuoso mediante un virus modificado.

La hemofilia es una enfermedad genética que se da fundamentalmente en hombres e impide que la sangre coagule a causa de un gen defectuoso. Los hemofílicos pueden sufrir hemorragias internas de manera espontánea y el sangrado articular produce mucho dolor, debilidad y dificultades de movimiento. Si no se trata su desenlace puede ser fatal y de avanzarse más en la investigación, esta sería la primera enfermedad que podría tratarse con terapia genética.

En anteriores estudios con terapia genética para el tratamiento de hemofílicos, se logró mejorar la coagulación solo por un corto tiempo, unas semanas.

En esta línea, el doctor Ronald Crystal, presidente de medicina genética en la Universidad de Medicina Weill Cornell en Nueva York, señaló:

Creo que este es un avance magnífico en el campo. Es una buena lección en términos de no darse por vencido cuando hay buenas ideas.

La investigación fue publicación en The New England Journal of Medicine y también presentada en San Diego en una conferencia de la Sociedad Estadounidense de Hematología
El virus modificado que transporta la información correcta del gen que produce el “factor IX”, agente de coagulación, fue realizado por investigadores del Hospital de Investigación Infantil St. Jude en Memphis.

Los pacientes participantes del estudio, fueron tratados con el virus por un equipo dirigido por el Dr. Amit C. Nathwani del University College de Londres, en Inglaterra y controladas sus reacciones autoinmunes por investigadores del Hospital Infantil de Filadelfia.

Una inyección fue suficiente para que los 6 pacientes produjeran cantidades pequeñas de “factor IX”. En 4 de ellos alcanzó como para suspender el tratamiento que veían realizando y en los dos restantes para disminuir la frecuencia del mismo.

Pasados 22 meses del comienzo de la terapia genética, los organismos de los pacientes continúan produciendo “factor IX”.

La Dra. Katherine A. High, del Hospital de Niños de Filadelfia señaló:

(…)la nueva terapia ha funcionado, porque el virus de la entrega se había hecho más eficiente y porque el equipo de investigación había tratado a los pacientes con esteroides para suprimir el sistema inmunitario ataca al virus.

Los investigadores señalaron que esta nueva terapia genética aún necesita ser experimentada en más pacientes para ser confirmada o no su efectividad.

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